【快挙！】日本さん、ダウン症患者から原因となる遺伝子の除去に成功してしまう

「ハサミ」から「ワープロ」への進化

ゲノム編集とは、細胞内のDNA（生命の設計図）をピンポイントで書き換える技術です。2012年に登場した「CRISPR-Cas9（クリスパー・キャスナイン）」により、DNAを正確に切断することが可能になりました。今回のニュースが画期的なのは、単一の遺伝子を書き換えるだけでなく、ダウン症の原因となる「余分な染色体まるごと1本」を標的にして除去に成功した点にあります。

現在はiPS細胞（人工多能性幹細胞）を用いた試験段階ですが、これが将来的に受精卵や胎児の段階で応用できれば、先天的な疾患を根本から治療できる可能性を秘めています。

世代を越える改変の是非

ゲノム編集には、患者本人一代で完結する「体細胞編集」と、子孫に影響が及ぶ「生殖細胞系列（受精卵など）の編集」の2種類があります。後者は人類全体の遺伝子プールを変えてしまう恐れがあるため、世界的に厳格な規制が敷かれています。

また、「デザイナーベビー」への懸念も深刻です。病気の治療だけでなく、知能や身体能力の向上（エンハンスメント）を目的に技術が使われるリスクや、過去の事例では編集によって「寿命が短くなる」「認知機能に予期せぬ影響が出る」といった意図しないバグの可能性も指摘されています。生命の複雑さは、まだ人間の制御しきれる範囲を超えているのが現状です。

• 21トリソミー：ダウン症の正式な名称。通常2本である21番目の染色体が、突然変異で3本（トリソミー）になることで発症します。
• ヨーグルトとノーベル賞：CRISPR-Cas9の仕組みは、もともとヨーグルトを作る「乳酸菌」がウイルスから身を守るための免疫システムとして発見されたものです。
• バイオハッカー：数万円のキットを使い、自宅のガレージなどで独学で遺伝子操作を行う人々のこと。法規制の届かない場所での技術拡散が国際的な議論を呼んでいます。
• カズジェビー：2023年に承認された世界初のゲノム編集治療薬。不治の病を完治させる希望ですが、数億円という超高額な薬価が課題となっています。